ARC-520 - начинаются испытания 2А

[Water]

http://ir.arrowheadresearch.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=875408

В 2 словах - теперь тестят 3 или даже 4 мг/кг

95%-100% уходит HBsAg во время терапии (что означает и прибивание дельта вируса параллельно)

Говорят о потенциальном излечении от гепатита Б.

[Котяра]

Water
Ура

[Water]

Пишут раньше испытывали введение 2 доз с интервалом в 2 недели
После первого укола у шимпандзе HbsAg уменьшался на 50%, после второго на 85%

[nai 35]

water
значит сейчас 2 фаза КИ идёт? или как?

[егоза]

бум ждать дальше

[Water]

water
значит сейчас 2 фаза КИ идёт? или как?

Не думаю. До триалов проходят предварительные стадии. Потом уже триалы на людях.

[Вован]

Кароч по данной теме кому интересно. Акции компании упали также быстро как и цена на нефть) после сообщения об окончании фазы 2а. А ведь ребята лишь сообщили, что результаты не те, которые хотелось бы видеть и оптимизма не добавляют. На стадии 2а использовалась доза 1-2 мг/кг. На следующем этапе планируют увеличить дозу до 3 мг/кг ил если не будет проблем по токсичности то и до 4. Вобщем результаты, которых удалось достичь составили 51% для 2мг/кг. Как по мне очень успешный результат. Правда тут надо сделать оговорку, потому что я не совсем въехал это излечение, или на 50% уменьшается содержание количество вируса в крови. Больше похоже на второе. Тем не менее - результат все равно положительный. Акционеры - люди злые и наехали на компанию поскидывав акции))) До окончания фазы 2b врядли цена существенно поднимется. Ну мы с Вами далеко не финансовые воротилы и нам по большому счету все равно что будет с ценой акций на компанию, так как выгод мы с Вами от этого не получим. Главное чтоб денег до окончания 2-го и 3-го этапа у Arrowhead хватило и они нас порадовали чудесным элексиром)))
Ну и на последок - кто хочет досконально разобраться в перепетиях процесса создания лекарства прошу пожаловать на их сайт http://www.arrowheadresearch.com/
Гуглтранслейт в помощь.
по моему́ скромному мнению держим кулаки до 2016 года - где-то там лекарство появится

[linka]

HBsAG уменьшился на 50%.после 2мг на кг.и нет побочек.нормально идут!надеемся дальше,да?

[егоза]

да?

хоть бы хоть бы!

[kimmeriec]

надеемся дальше,да?

Не осталось ни сил, ни ощущения боли
Тоской изъедена душа, как личинками моли
Все катится в пропасть, причем уже не в первый раз
И равен нулю смысл дружеских фраз
Все кому-то подарено, потеряно, продано
И сердце, кровью облитое, за ужином подано
Осталась только грязь на дне карманов одежды
И какое-то чувство, что-то вроде надежды
Она слышит шаги, они все тише и тише
Он снова стал журавлем и будет жить где-то выше
Она его не ждет, она простила и плачет,
А тупая подруга ее надеждой дурачит
Время тихо уходит и наивная ложь
К запястью левой руки примеряет свой нож
Надежда была и осталась напрасной
Она капает на пол липкой жидкостью красной
Ты изначально один, но даже если есть друг
Он не увидит всех бед на ладонях твоих рук
Он за тебя не станет смелым, если ты оторопел
И за тебя сказать не сможет то, что ты сказать хотел
Он может только помочь, если что-то не так
Когда глаза твои застелет безысходности мрак
Когда слезы ровно делят на три части лицо
И не осталось надежды на себя самого
Надежда -- самообман, но все что у нас есть
И она ходит по рукам, продавая свою честь
Эта лживая тварь пыль пускает в глаза,
Исчезая в тот момент, когда она так нужна
Она будет уходить и возвращаться много раз,
Всегда держа на расстоянии заветный алмаз
Я без надежды убит, тоской навылет прострелен,
Потому что я надеялся, а не был уверен Дельфин
канешно надеемся
вот с ценником было бы все гуд

[justoF]

Новых новостей у них на сайте нет, печаль ((

[justoF]

http://ir.arrowheadresearch.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=881791

Ведут подготовку, чтобы начать серию фазы 2b ARC-520, рассматривается ARC-520 в сочетании с энтекавира или тенофовир.

[Марика]

Arrowhead представлены данные о ARC-520 и АРК-AAT в AASLD печени Meeting® 2014

- ARC-520 показывает статистически значимое снижение HBsAg через день 43 после однократной инъекции (р <0,05)

- Повторите дозирования АРК-AAT у приматов показывает сокращение примерно на 90% сыворотки альфа 1 антитрипсина (ААТ) с большой продолжительностью эффекта предполагая, что раз в месяц или реже, дозирование может быть достаточно для устойчивого подавления печеночного производства AAT

- ARC-AAT абстрактный выделены в AASLD президента пресс-конференции в качестве перспективного нового метода лечения

- Arrowhead состоится мероприятие, инвесторов и презентацию, чтобы обсудить результаты, которые будут транслироваться в 8:00 вечера EST

Пасадена, Калифорния .-- (BUSINESS WIRE) - Arrowhead Research Corporation (NASDAQ: ARWR), биофармацевтической компанией разработки целевых RNAi Therapeutics, сегодня объявила, что исходные данные из текущей фазы 2 исследования АРК-520, его РНК-интерференции терапевтическим кандидатом длялечение хронического гепатита B (HBV-инфекция), был представлен сегодня в Последнюю стендовой сессии в 2014 американской ассоциации по изучению заболеваний печени (AASLD) Конференц-зал печени в Бостоне. Arrowhead также выступил с пленарным докладом с новыми доклинических данных об эффективности на ARC-AAT, его РНК-интерференции терапевтического кандидата для лечения заболеваний печени, связанных с альфа-1 антитрипсина.

Компания состоится мероприятие, инвесторов и презентацию, чтобы обсудить эти результаты, которые будут транслироваться сегодня вечером в 8:00 вечера EST. Инвесторы могут получить доступ к интернет-трансляции и презентационные слайды на странице События в веб-сайте Общества в http://ir.arrowheadresearch.com/events.cfm.Только аудио версия интернет-трансляцию можно также посредством вызова 844-825-4406 бесплатно из США, или 315-625-3230 для международных звонков, используя идентификатор конференции 31449966. архив звонка будет доступна для семь дней и могут быть доступны по телефону 855-859-2056 или 404-537-3406. Копии плаката и пленарным докладом AASLD также будет доступна для просмотра на странице Events веб-сайта компании.

"Мы представили некоторые важные достижения сегодня как ARC-520 и АРК-AAT," сказал Кристофер Anzalone, доктор философии, президент Arrowhead и главный исполнительный директор. "Эти программы и нашей расширяющейся трубопровод РНК-интерференции терапии продолжают создавать захватывающие данные, которые дальнейшей проверки полезность системы доставки DPC. Мы видели Очистить Деятельность по нескольким доклинических моделях и сейчас наблюдаем активность в организме человека. Мы по-прежнему доза эскалации в ARC-520 фазы 2, где дозирования является полной в 3 мг / кг когорты и скрининга началась для 4 мг / кг. Мы считаем, что исходные данные из первых двух доз когорт, а также данных о безопасности от фазы 1 волонтерской исследования поощряют и поддерживают продвижение программы в нескольких доз фазы 2b исследования. Сейчас мы готовим нормативных документах для ARC-520 фазы 2b и ARC-AAT Фаза 1, оба из которых мы ожидаем быть подана в этом квартале. мы намерены инициировать эти исследования вскоре после получения нормативно-разрешение начать ".
ARC-520 Data

In a Late-Breaking Poster titled, "Phase II, dose ranging study of ARC-520, a siRNA-based therapeutic, in patients with chronic hepatitis B virus infection," interim data on ARC-520 was presented by Man-Fung Yuen, M.D., Ph.D., Chair of Gastroenterology and Hepatology, and Li Shu Fan Medical Foundation Professor in Medicine, The University of Hong Kong, and a principal investigator for the study. The poster included up-to-date safety data on ARC-520 from this study, an ongoing Phase 2a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, dose-escalation study, as well as a recently completed Phase 1 normal volunteer study.

The nine dose group, Phase 1, normal volunteer trial was designed to characterize the safety profile of ARC-520 across a range of doses and evaluate pharmacokinetics. It was a single-center, randomized, double-blind, placebo-controlled, single dose-escalation, first-in-human study of ARC-520 administered intravenously to healthy adult volunteers for which partial data has been previously reported. All subjects received either placebo or ARC-520 in doses ranging from 0.01 mg/kg to 4.0 mg/kg. The study successfully enrolled all 54 subjects (36 received ARC-520, 18 placebo). The Phase 2a study has enrolled three dose cohorts including 24 patients, 18 receiving drug and 6 receiving placebo. Unblinded data is available for the first two cohorts. Cohort 3 data collection is ongoing and this cohort remains blinded. Full results for the first two dose cohorts at 1.0 mg/kg and 2.0 mg/kg and partial (blinded) safety results from the 3.0 mg/kg dose cohort were included in the poster.

In both studies, there have been no reports of serious AEs, no dose limiting toxicities, no discontinuations due to AEs, and a modest overall occurrence rate of AEs without a clear dose-related increase in frequency or severity. There has been a modest occurrence rate of non-clinically significant abnormal laboratory tests. There were no reported drug related or clinically significant differences for vital signs or ECGs between subjects receiving drug versus placebo. To date, ARC-520 when administered as a single dose up to 4.0 mg/kg to healthy volunteers and up to 3.0 mg/kg to patients with chronic HBV appears to be well tolerated.

Arrowhead also reported initial results for depth and duration of hepatitis B surface antigen (HBsAg) reduction in the Phase 2a study. In cohort 1 (1.0 mg/kg), the mean nadir of HBsAg was -39% (range -22 to -57) with a mean change on day 85 of -31% (range -14 to -39). In cohort 2 (2.0 mg/kg), the mean nadir of HBsAg was -51% (range -46 to -59) with a mean change on day 85 of -22% (range -7 to -40). For cohort 2, the percent reduction in HBsAg was statistically significant versus placebo (p < 0.05) for days 3 through 43 post-dose. For cohort 2, the mean day of HBsAg nadir was day 33 with a range of day 8 to day 57.

Arrowhead believes that this is the first time that a reduction in HBsAg mediated through RNA interference has been demonstrated in patients with chronic HBV infection. This study is ongoing with follow up continuing on Cohort 3 (3.0 mg/kg) and recruitment underway for a fourth cohort of patients at 4.0 mg/kg.

Preparations are underway to initiate a series of multi-dose Phase 2b studies of ARC-520, for which the Company plans to file with regulatory authorities in the fourth quarter of 2014. These studies are planned to have clinical sites in the US, Western Europe, Asia, and potentially other countries and/or regions. Several studies are currently contemplated, including ARC-520 in combination with entecavir or tenofovir as well as combination studies that add an immunostimulatory agent.

ARC-AAT Data

Arrowhead также представлены данные о ARC-AAT, его клинической кандидата для лечения заболеваний печени, связанных с альфа-1 антитрипсина (AATD), редкого генетического заболевания, которые серьезно повреждает печень и легкие пострадавших лиц. Эти пациенты синтезировать мутантную форму ААТ (Z-AAT) в печени, которые плохо секретируемого и накапливается, в результате чего повреждения печени.Цель лечения с ARC-AAT заставить замолчать производство Z-AAT, тем самым предотвращая дальнейшее накопление Z-AAT в печени и, возможно, обратить вспять уже существующие повреждения печени и фиброз.

Презентация в престижном пленарного заседания под названием "РНК-интерференции на основе обработки гепатоцитов, ориентированные на заболевания печени, связанных с альфа-1 антитрипсина," была представлена Кристин Wooddell, доктор философии, руководитель группы, Arrowhead Research. Президент AASLD доктор Адриан Di Bisceglie, MD, FACP также подчеркнул презентацию, наряду с всего за десять других, в президентской пресс-конференции в качестве программы, которая содержит большие перспективы для пациентов.

В доклинических исследований с Piz мышей, которые генетически модифицированы для получения мутантного человеческого AAT (Z-AAT), АРК-ААТ вызывало снижение более чем на 95 процентов в циркулирующих ААТ после однократной дозы с длинной продолжительности эффекта. Площадь поражения Z-AAT глобул и размера глобулы в печени были значительно снижены после однократной дозы АРК-AAT на 15 день после введения дозы (р <0,005) и 29 день после введения дозы (р <0,01). Исследования нескольких доз в мышах, показали, что Piz АРК-ААТ был эффективен при сокращении и предотвращении Z-AAT агрегатов в печени. В неделю 13 исследования, через 4 раз в две недели дозах, АРК-ААТ группе, обработанной показать 99% менее растворим (мономер) Z-ААТ и 79% меньше, нерастворимые (полимер) Z-ААТ, нормированной к контрольной группе физиологический раствор. Таким образом, введение АРК-AAT в трансгенных мышей, экспрессирующих человеческий Z-AAT в результате предотвращения и сокращения Z-AAT шариков и, что важно, воспаление печени.

В приматов исследований, снижение на 90% ААТ в сыворотке наблюдается после одной инъекции, которая сохраняется в течение более чем десяти недель с более чем 80 процентов нокдаун наблюдается в шести недель момент времени. Исследования нескольких доз в приматов показали устойчивое сокращение ААТ с один раз в шесть недель дозирования, предполагая, что один раз в месяц или реже, дозировка может быть достаточным, чтобы поддерживать примерно 80-90% нокдаун в организме человека. Обработанные животные не показали никаких изменений в клинической химии (АЛТ, АСТ, АМК, креатинина), что свидетельствует о том, что ARC-AAT-видимому, хорошо переносится на этих оптимальных уровнях терапевтических доз.

О ARC-520

РНК-интерференции на основе кандидат ARC-520 Arrowhead разработан, чтобы лечить хроническую инфекцию ВГВ путем сокращения выражения и выпуск новых вирусных частиц и ключевых вирусных белков. Цель состоит в том, чтобы достичь функциональный лекарство, которое состояние иммунной clearant характеризуется гепатита S-антигена отрицательной сывороткой или без сероконверсии. В миРНК в ARC-520 действует на уровне мРНК, перед которой нуклеотид и аналоги нуклеозидов действовать. В переходных и трансгенных мышах инфекции HBV, одного ко-инъекция Arrowhead Динамические Polyconjugate (ЦОД) средства доставки холестерина, конъюгированного с киРНК таргетирования последовательности HBV в результате нескольких журнала нокдаун HBV РНК, белков и ДНК вируса с большой продолжительностью эффект. Arrowhead завершил регистрацию в Фазе 1 одноместный возрастания дозы исследуемого в нормальных добровольцев.Компания проводит единую 2а исследование доза фазы у больных хроническим ВГВ, и ожидает, чтобы следовать с несколькими дозами, мульти-национальной фазе 2b исследований. Примерно 350 миллионов человек во всем мире хронически инфицированы вирусом гепатита. Хроническая инфекция HBV может привести к циррозу печени и отвечает за 80% от злокачественных новообразований печени во всем мире.

О ARC-AAT

Arrowhead разработала ARC-AAT для лечения заболеваний печени, связанных с альфа-1 Антитрипсина дефицита (AATD), редкого генетического заболевания, которые серьезно повреждает печень и легкие пострадавших лиц. ARC-AAT использует новый разблокированный нуклеотидных аналога (UNA), содержащий RNAi молекулы триггера, предназначенный для системной доставки с использованием системы доставки Dynamic Polyconjugate. ARC-AAT является весьма эффективным на сбивая Альфа-1-антитрипсина (ААТ) транскрипта гена и уменьшение печени производства мутантного ААТ (Z-AAT) белка. Сокращение производства печени воспалительного Z-AAT белка, который был четко определенной как причина прогрессирования заболевания печени у пациентов AATD, важно как ожидается, чтобы остановить прогрессирование болезни печени и, возможно, позволит ремонт фиброзной ткани.Компания планирует подать с регулирующими органами в четвертом квартале 2014 года и начать клинические исследования вскоре после получения разрешения, чтобы начать.

О Arrowhead Research Corporation

Arrowhead Research Corporation является биофармацевтической компанией, разработки целевых RNAi терапии.Компания использует свое собственный динамический Polyconjugate доставки платформу для разработки таргетных препаратов на основе механизма РНК-интерференции, который эффективно заглушает болезнетворные гены. Трубопровод Arrowhead включает в себя ARC-520 для хронического вирусного гепатита B, ARC-AAT заболевания печени, связанных с альфа-1 антитрипсина и партнерских программ на основе при ожирении и онкологии.

Для получения более подробной информации, пожалуйста, посетите http://www.arrowheadresearch.com, или следовать за нами на TwitterArrowRes. Для включения в список адресов электронной почты компании и получать новости напрямую, пожалуйста, посетите http://ir.arrowheadresearch.com/alerts.cfm.

Источник: Arrowhead Research Corporation

Arrowhead Research Corporation
Винс Anzalone, CFA
626-304-3400
ir@arrowres.com

[Water]

Подготовка к фазе 2b начинается очень скоро. Ждем результатов.

http://ir.arrowheadresearch.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=890676

Over the next 30 days, Arrowhead will begin preparations for the multiple-dose Phase 2b study," said Arrowhead President and CEO, Dr. Christopher Anzalone. "We will work closely with the FDA throughout this process while we continue to seek approval to proceed with other planned studies in Asia and Europe.

[Котяра]

Water

А сколько еще фаз должно быть?